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应用基因工程技术诊断疾病

发布时间:2021-08-17 11:20:50

① 如何利用基因工程诊断疾病

基因诊断就是用基因检测技术和方法检查与致病有关的内源性基因的一场或外源性基因的存在,以达到诊断疾病的目的。
基本途径有三种:
1、检测待定基因的存在和或变异直接分析结果作出判断。要满足有被检测的基因即目的基因,要有相应的探针。
2、利用RFLP与家系连锁关系的遗传病来测定多态性。结合家中中发病情况分析。
3、检测特定基因转录产物mRNA或以RNA为模板的病原体基因。即分子杂交。
基于PCR技术相继衍生出多种有用的基因检测方法。
斑点杂交、Southern印迹杂交、PCR技术、PCR分子杂交法、 PSR-SSCP分析法、PCR-SSCP序列分析法、PCR-DGGE分析法、逆转录PCR、定量PCR、原位杂交、DNA指纹图谱、微卫星不稳定性检测
等等
你去看看中华内科学有一章专门讲基因工程诊断。比较详细。

② 基因诊断有哪些技术

基因诊断又称DNA诊断或分子诊断,通过分子生物学和分子遗传学的技术,直接检测出分子结构水平和表达水平是否异常,从而对疾病做出判断
常用技术
综述
当细胞的基因组DNA用特定的内切酶如Eco RⅠ切割时, 基因诊断凡有GAATTC的地方都被切开,得到许多长度一定但互不相等的片段,需要分析、分离的基因或DNA片段就在其中某一特定的的片段上。 然而许多长短不同的DNA片段混合在一起是很难分析的。因此首先必需将它们按大小(长短)分离开来,这可借助凝胶电泳来完成。在电泳时,分子量愈小的片段的迁移愈快,愈大的片段愈慢。因此,在电泳结束时可以获得一个由大到小连续的带谱(smear),而由许多细胞基因组得来的某一特定片段,因其长度相同将处于同一位置,有利于检出。但凝胶易碎且操作不便。英国科学家Southern首创印迹法克服了上述困难。
Southern印迹法
Southernblot的基本原理是:硝酸纤维膜或尼龙滤膜对单链DNA的吸附能力很强,当电泳后凝胶经过DNA变性处理,覆以上述滤膜,再于其上方压上多层干燥的吸水纸,借助它对深盐溶液的上吸作用,凝胶上的单链DNA将转移到滤膜上。转移是原位的,即DNA片段的位置保持不变。转移结束后,经过80℃烘烤的DNA,将原位地固定于膜上。 当含有特定基因片段已原位转移到膜上后,即可与同位素标记了的探针进行杂交,并将杂交的信号显示出来。杂交通常在塑料袋中进行,袋内放置上述杂交滤膜,加入含有变性后探针的杂交溶液后,在一定温度下让单链探针DNA与固定于膜上的单链基因DNA分子按碱基到互补原理充分结合。结合是特异的,例如只有β珠蛋白基因DNA才能结合上β珠蛋白的探针。杂交后,洗去膜上的未组合的探针,将Ⅹ线胶片覆于膜上,在暗盒中日光进行放射自显影。结合了同位素标记探针的DNA片段所在部位将显示黑色的杂交带,基因的缺失或突变则可能导致带的缺失或位置改变。 分子杂交是基因探测的基础,除了用印迹杂交外,还有斑点杂交法。即将DNA样品变性后直接点在硝酸纤维滤膜上,再与探针杂交,或者将细胞或病毒点在膜上,菌落或菌斑原位地吸附在膜上,经过变性处理,再进行杂交。斑点杂交多用于病原体基因,如微生物的基因,但也可用于检查人类基因组中的DNA序列。
聚合酶链反应
近年来,基因分析和基因工程技术有了革命性的突破,这主要归功于聚合酶链反应(polymerase chain reaction,PCR)的发展和应用。应用PCR技术可以使特定的基因或DNA片段在短短的2-3小时内体外扩增数十万至百万倍。扩增的片段可以直接通过电泳观察,也可用于进一步的分析。这样,少量的单拷贝基因不需通过同位素提高其敏感性来观察,而通过扩增至百万倍后直接观察到,而且原先需要一、二周才能作出的诊断可以缩短至数小时。 首先应按照欲检测的DNA的5’和3’端的碱基顺序各合成一段长约17-20余个碱基的寡核苷酸作为引物(primer),其次是将待检测的DNA变性后,加入四种单核苷酸(dNTP)、引物和耐热聚合酶。在较低的温度,引物将与待扩增的DNA链复性结合,然后的聚合酶的作用下,利用溶液中的核苷酸原料,不断延伸合成新互补链,这样,一条DNA双链就变成了两条双链。若继续按照变性(92-95℃)→复性(40-60℃)→引物延伸(65-72℃)的顺序循环20至40个周期,就可以得到大量的DNA片段。理论上循环20周期可使DNA扩增2n,即100余万倍。PCR反应特异性强,灵敏度高,极微量的DNA即可作为扩增的模板得到大量的扩增片段。毛发、血痕,甚至单个细胞的DNA即可供PCR扩增之用。因此它用于病原体DNA的检查、肿瘤残留细胞的检出、罪犯或个体遗传物质的鉴定以及遗传病的基因诊断等。 已可对一系列的遗传病进行PCR诊断。如果疾病是由基因缺失引起的(如α地贫),则在缺失两端设计一对引物进行扩增,就不会得到扩增产物或只能得到缩短了的扩增产物。如果疾病是由点突变引起的,而突变的位置和性质已知,则在设计引物时使之包括突变部位,由于突变后的碱基不配对,结果无扩增片段;或者在引物设计时于其3’端设计一个错误的核苷酸,使之与突变了的核苷酸配对,其结果是正常引物不能扩增,而用错误的引物能扩增,从而可对突变的存在作出判断。 PCR技术目前有许多新的发展,用途日益扩大。例如,可用RNA为模板经过逆转录再行扩增的RT-PCR;改变两引物浓度,使其相差100倍,结果得到大量单链产物,称为不对称PCR,其单链产物可用于序列分析;在一个反应中加入多对引物同时检测多个部位的多重PCR等等。
扩增片段长度
多态性小卫星DNA和微卫星DNA的长度多态性可以通过PCR扩增后电泳来检出,并用于致病基因的连锁分析,这种诊断方法称为扩增片段长度多态性(amplified fragment length polymorphism,Amp-FLP)连锁分析法。PCR扩增后,产物即等位片段之间的差别有时只有几个核苷酸,故需用聚丙烯酰胺凝胶电泳分离鉴定。此法多用于突变性质不明的连锁分析。
等位基因的特异
寡核苷酸探针诊断法当基因的突变部位和性质已完全明了时,可以合成等基因特异的寡核苷酸探针(allele-specific oligonucleotide,ASO)用同位素或非同位素标记进行诊断。探针通常为长20bp左右的核苷酸。用于探测点突变时一般需要合成两种探针,一种与正常基因序列完全一致,能与之稳定地杂交,但不能与突变基因序列杂交;另一种与突变基因序列一致,能与突变基因序列稳定杂交,但不能与正常基因序列稳定杂交,这样,就可以把只有一个碱基发生了突变的基因区别开来。 PCR可结合ASO,即PCR-ASO技术,即先将含有突变点的基因有关片段进行体外扩增,然后再与ASO探针作点杂交,这样大大简化了方法,节约了时间,而且只要极少量的基因组DNA就可进行。
单链构象多态性诊断法
单链构象多态性(signlestrand conformation polymorphism,SSCP)是指单链DNA由于碱基序列的不同可引起构象差异,这种差异将造成相同或相近长度的单链DNA电泳迁移率不同,从而可用于DNA中单个碱基的替代、微小的缺失或手稿的检测。用SSCP法检查基因突变时,通常在疑有突变的DNA片段附近设计一对引物进行PCR扩增,然后将扩增物用甲酰胺等变性,并在聚丙烯酰胺凝胶中电泳,突变所引起的DNA构象差异将表现为电泳带位置的差异,从而可据之作出诊断。 PCR-SSCP法具有能快速、灵敏地检测有无点突变或多态性的优点,但如欲阐明突变的碱基性质,则需作序列分析。

③ 应用基因工程技术诊断疾病的过程中必须使用基因探针才能达到检测疾病的目的,这里的基因探针是指什么

目的基因+放射性同位素标记

④ 基因工程技术在医学的应用

基因工程的应用--在医学上的应用

1.基因工程用于生产蛋白质类药物

治疗糖尿病的胰岛素,是一种 51 个氨基酸残基组成的蛋白质,1982 年美国 EliLilly 公司推出基因工程制造的人胰岛素,商品名为(Humulin)。传统的生产方法是从牛的胰脏中提取。 每 1000 磅牛胰脏,才能得到 10 克胰岛素。通过基因工程方法,把编码胰岛素的基因送到大肠杆菌细胞中去,造出能生产胰岛素的工程菌;从200升发酵液就可得到10克胰岛素。

干扰素具有广谱抗病毒的效能,是一种治疗乙肝的有效药物,国际上批准治疗丙型病毒性肝炎的药物只有它。但是,通常情况下人体内干扰素基因处于"睡眠"状态,因而血中一般测不到干扰素。只有在发生病毒感染或受到干扰素诱导物的诱导时,人体内的干扰素基因才会"苏醒",开始产生干扰素,但其数量微乎其微。即使经过诱导,从人血中提取1mg干扰素,需要人血8000ml,其成本高得惊人。据计算:要获取1磅(453g)纯干扰素,其成本高达200亿美元。使大多数病人没有使用干扰素的能力。1980年后,干扰素与乙肝疫苗一样,采用基因工程进行生产,其基本原理及操作流程与乙肝疫苗十分类似。现在要获取1磅(453g)纯干扰素,其成本不到1亿美元。从人血中分离纯化治疗一个肝炎病人的费用高达二三万美元,用基因工程技术生产干扰素治疗一个肝炎病人大约只需二三百美元。基因工程生产出来的大量干扰素,是基因工程药物对人类的又一重大贡献。

生产基因工程药物的基本方法是,将目的基因用DNA重组的方法连接在体载体上,然后将载体导入靶细胞(微生物,哺乳动物细胞或人体组织靶细胞),使目的基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质提纯及作成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗。若目的基因直接在人体组织靶细胞内表达,就成为基因治疗。

目前用基因工程生产的蛋白质药物已达数十种,许多以前本不可能大量生产的生长因子,凝血因子等蛋白质药物,现在用基因工程办法便可能大量生产。已有50多种基因工程药物上市,近千种处于研发状态。每年平均有3-4个新药或疫苗问世,开发成功的约五十个药品已广泛应用于治疗癌症、肝炎、发育不良、糖尿病、囊纤维变性和一些遗传病上,在很多领域特别是疑难病症上,起到了传统化学药物难以达到的作用。

2.基因工程用于疫苗生产

常用的制备疫苗的方法,一种是弱毒活疫苗,一种是死疫苗。两种疫苗各有自身的弱点。活疫苗隐含着感染的危险性。死疫苗免疫活性不高,需加大注射量或多次接种。利用基因工程制备重组亚基疫苗,可以克服上述缺点,亚基疫苗指只含有病原物的一个或几个抗原成分,不含病原物遗传信息。重组亚基疫苗就是用基因工程方法,把编码抗原蛋白质的基因重组到载体上去,再送入细菌细胞或其他细胞中区大量生产。这样得到的亚基疫苗往往效价很高,但决无感染毒性等危险。在酵母中表达乙型肝炎表面抗原 HBsAg 产量可达每升 2.5mg ,已于 1984 年问世。

以乙型病毒性肝炎(以下简称乙肝)疫苗为例,像其它蛋白质一样,乙肝表面抗原(HBSAg)的产生也受DNA调控。

长期以来,医学工作者在防治乙肝方面做了大量工作,但曾一度陷于困境。乙肝病毒(HBV)主要由两部分组成,内部为DNA,外部有一层外壳蛋白质,称为HBSAg。把一定量的HBSAg注射入人体,就使机体产生对HBV抗衡的抗体。机体依靠这种抗体,可以清除入侵机体内的HBV。过去,乙肝疫苗的来源,主要是从HBV携带者的血液中分离出来的HBSAg,这种血液是不安全的,可能混有其他病原体[其他型的肝炎病毒,特别是艾滋病病毒(HIV)]的污染。此外,血液来源也是极有限的,使乙肝疫苗的供应犹如杯水车薪,远不能满足需要。基因工程疫苗解决了这一难题。利用基因剪切技术,用一种"基因剪刀"将调控HBSAg的那段DNA剪裁下来,装到一个表达载体中,所谓表达载体,是因为它可以把这段DNA的功能发挥出来;再把这种表达载体转移到受体细胞内,如大肠杆菌或酵母菌等;最后再通过这些大肠杆菌或酵母菌的快速繁殖,生产出大量我们所需要的HBSAg(乙肝疫苗)。

3. 基因工程用于基因治疗

人体基因的缺失,导致一些遗传疾病,应用基因工程技术使缺失的基因归还人体,达到治疗的目的,已成为基因工程在医学方面应用的又一重要内容。

⑤ 应用基因工程技术诊断疾病的过程中必须使用基因探针才能达到检测疾病的目的。这里的基

答案D
基因探针是利用目的基因上连有一小段放射性同位素或荧光分子标记的DNA分子,制作而成的,所以D选项正确。

⑥ 基因工程技术在医药卫生的应用

主要有基因工程疫苗和基因工程药物,两大类用途。
基因工程疫苗是第二代疫苗,它可以分为两类,一类是指用基因工程的方法,表达出病原体的一段基因序列,将表达的产物用作疫苗。这类疫苗无毒性,舞感染能力,具有较强的免疫原性,被称为亚甲基疫苗,如现在多数乙肝疫苗就是这类。 另一类是活性重组疫苗,是通过对细菌病毒的改造得到的。 (除此之外还有DNA疫苗,又称基因免疫,这成为第三代疫苗。 但大多数的基因工程疫苗还处在临床研究阶段,所以还未大规模一用。
基因工程药物是指用基因工程生产的人用蛋白药物,这类蛋白一般为人体健康所必需,体内含量极少,却对人体起重要的调节作用。
如激素(胰岛素)、各类细胞因子(白细胞介素、干扰素等)。

回答完毕,希望这对你有用。

⑦ 基因工程技术在应用中存在的问题有哪些

运用基因工程技术,不但可以培养优质、高产、抗性好的农作物及畜、禽新品种,还可以培养出具有特殊用途的动、植物。
1.转基因鱼
生长快、耐不良环境、肉质好的转基因鱼(中国)。
2.转基因牛
乳汁中含有人生长激素的转基因牛(阿根廷)。
3.转黄瓜抗青枯病基因的甜椒
4.转鱼抗寒基因的番茄
5.转黄瓜抗青枯病基因的马铃薯
6.不会引起过敏的转基因大豆
7.超级动物
导入贮藏蛋白基因的超级羊和超级小鼠
8.特殊动物
导入人基因具特殊用途的猪和小鼠
[编辑本段]基因工程与环境保护
基因工程做成的DNA探针能够十分灵敏地检测环境中的病毒、细菌等污染。
利用基因工程培育的指示生物能十分灵敏地反映环境污染的情况,却不易因环境污染而大量死亡,甚至还可以吸收和转化污染物。
基因工程与环境污染治理
基因工程做成的“超级细菌”能吞食和分解多种污染环境的物质。
(通常一种细菌只能分解石油中的一种烃类,用基因工程培育成功的“超级细菌”却能分解石油中的多种烃类化合物。有的还能吞食转化汞、镉等重金属,分解DDT等毒害物质。)
[编辑本段]基因治疗可待 医学革命到来
“基因”释意现在我们通用的“基因”一词,是由“gene”音译而来的。基因就是决定一个生物物种的所有生命现象的最基本的因子。科学家们认为这个词翻译得不仅音顺,意义也贴切,是科学名词外语汉译的典范。基因作为机体内的遗传单位,不仅可以决定我们的相貌、高矮,而且它的异常会不可避免地导致各种疾病的出现。某些缺陷基因可能会遗传给后代,有些则不能。基因治疗的提出最初是针对单基因缺陷的遗传疾病,目的在于有一个正常的基因来代替缺陷基因或者来补救缺陷基因的致病因素。
用基因治病是把功能基因导入病人体内使之表达,并因表达产物——蛋白质发挥了功能使疾病得以治疗。基因治疗的结果就像给基因做了一次手术,治病治根,所以有人又把它形容为“分子外科”。
我们可以将基因治疗分为性细胞基因和体细胞基因治疗两种类型。性细胞基因治疗是在患者的性细胞中进行操作,使其后代从此再不会得这种遗传疾病。体细胞基因治疗是当前基因治疗研究的主流。但其不足之处也很明显,它并没前改变病人已有单个或多个基因缺陷的遗传背景,以致在其后代的子孙中必然还会有人要患这一疾病。
无论哪一种基因治疗,目前都处于初期的临床试验阶段,均没有稳定的疗效和完全的安全性,这是当前基因治疗的研究现状。
可以说,在没有完全解释人类基因组的运转机制、充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的。增强基因治疗的安全性,提高临床试验的严密性及合理性尤为重要。尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服,但总的趋势是令人鼓舞的。据统计,截止1998年底,世界范围内已有373个临床法案被实施,累计3134人接受了基因转移试验,充分显示了其巨大的开发潜力及应用前景。正如基因治疗的奠基者们当初所预言的那样,基因治疗的出现将推动新世纪医学的革命性变化。
[编辑本段]基因工程将使传统中药进入新时代
5月13日 13日参加“中药与天然药物”国际研讨会的中国专家认为,转基因药用植物或器官研究、有效次生代谢途径关键酶基因的克隆研究、中药DNA分子标记以及中药基因芯片的研究等,已成为当今中药研究的热点,并将使传统中药进入一个崭新的时代。
据北京大学天然药物及仿生学药物国家重点实验室副主任果德安介绍,转基因药用植物或器官和组织研究是中国近几年中药生物技术比较活跃的领域之一。
在转基因药用植物的研究方面,中国医学科学院药用植物研究所分别通过发根农杆菌和根癌农杆菌诱导丹参形成毛状根和冠瘿瘤进而再分化形成植株,他们将其与栽培的丹参作了形态和化学成分比较研究,结果发现毛状根再生的植株叶片皱缩、节间缩短、植株矮化、须根发达等;而冠瘿组织再生的植株株形高大、根系发达、产量高,丹参酮的含量高于对照,这对丹参的良种繁育,提高药材质量具有重要意义。
果德安说,研究中药化学成分的生物合成途径,不仅可以有助于这些化学成分的仿生合成,而且还可以人为地对这些化学成分的合成进行生物调控,有利于定向合成所需要的化学成分。国内有关这方面的研究已经开始起步。
据了解,中国在中药研究中生物技术应用方面的研究已经渐渐兴起,有些方面如药用植物组织与细胞培养,已积累了二三十年的经验,理论和技术都相当成熟,而且在全国范围内已形成了一定的规模。其中,中药材细胞工程研究正处于鼎盛时期。
果德安介绍说,面对许多野生植物濒于灭绝,一些特殊环境下的植物引种困难等问题,中国科学工作者开始探索通过高等植物细胞、器官等的大量培养生产有用的次生代谢物。研究内容包括通过高产组织或细胞系的筛选与培养条件的优化和通过对次生代谢产物生物合成途径的调控等,达到降低成本及提高次生代谢产物产量的目的。
此外,近来利用植物悬浮培养细胞或不定根、发状根对外源化学成分进行生物转化的研究也在悄然兴起,并已取得了一定的进展。
不仅如此,科学工作者更加重视对次生代谢产物生物合成途径调控的研究。这些研究都取得了令人兴奋的成果,说明中国的药用植物的细胞培养已进入一个崭新的时代。
果德安认为,今后研究的主要方向应集中在价值大且濒危的药用植物的组织细胞培养;对次生代谢产物的产生进行调控;一些重要中药化学成分的生物转化。另外,还应该加强动物药的生物技术研究。
[编辑本段]基因工程与医药卫生
1.基因工程药品的生产:
许多药品的生产是从生物组织中提取的。受材料来源限制产量有限,其价格往往十分昂贵。
微生物生长迅速,容易控制,适于大规模工业化生产。若将生物合成相应药物成分的基因导入微生物细胞内,让它们产生相应的药物,不但能解决产量问题,还能大大降低生产成本。
⑴基因工程胰岛素
胰岛素是治疗糖尿病的特效药,长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取,100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素,其产量之低和价格之高可想而知。
将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌,每2000L培养液就能产生100g胰岛素!大规模工业化生产不但解决了这种比黄金还贵的药品产量问题,还使其价格降低了30%-50%!
⑵基因工程干扰素
干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”!过去从人血中提取,300L血才提取1mg!其“珍贵”程度自不用多说。
基因工程人干扰素α-2b(安达芬) 是我国第一个全国产化基因工程人干扰素α-2b,具有抗病毒,抑制肿瘤细胞增生,调节人体免疫功能的作用,广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗,是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。
⑶其它基因工程药物
人造血液、白细胞介素、乙肝疫苗等通过基因工程实现工业化生产,均为解除人类的病苦,提高人类的健康水平发挥了重大的作用。
2.基因诊断与基因治疗:
运用基因工程设计制造的“DNA探针”检测肝炎病毒等病毒感染及遗传缺陷,不但准确而且迅速。通过基因工程给患有遗传病的人体内导入正常基因可“一次性”解除病人的疾苦。
◆SCID的基因工程治疗
重症联合免疫缺陷(SCID)患者缺乏正常的人体免疫功能,只要稍被细菌或者病毒感染,就会发病死亡。这个病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶(简称ADA)的基因(ada)发生了突变。可以通过基因工程的方法治疗。

⑧ 基因工程的主要应用在哪些方面

农牧业、食品工业
运用基因工程技术,不但可以培养优质、高产、抗性好的农作物及畜、禽新品种,还可以培养出具有特殊用途的动、植物。
1.转基因鱼
生长快、耐不良环境、肉质好的转基因鱼(中国)。
2.转基因牛
乳汁中含有人生长激素的转基因牛(阿根廷)。
3.转黄瓜抗青枯病基因的甜椒
4.转鱼抗寒基因的番茄
5.转黄瓜抗青枯病基因的马铃薯
6.不会引起过敏的转基因大豆
7.超级动物
导入贮藏蛋白基因的超级羊和超级小鼠
8.特殊动物
导入人基因具特殊用途的猪和小鼠
9.抗虫棉
苏云金芽胞杆菌可合成毒蛋白杀死棉铃虫,把这部分基因导入棉花的离体细胞中,再组织培养就可获得抗虫棉。

环境保护
基因工程做成的DNA探针能够十分灵敏地检测环境中的病毒、细菌等污染。
利用基因工程培育的指示生物能十分灵敏地反映环境污染的情况,却不易因环境污染而大量死亡,甚至还可以吸收和转化污染物。
基因工程做成的“超级细菌”能吞食和分解多种污染环境的物质(通常一种细菌只能分解石油中的一种烃类,用基因工程培育成功的“超级细菌”却能分解石油中的多种烃类化合物。有的还能吞食转化汞、镉等重金属,分解DDT等毒害物质。)

医学
基因作为机体内的遗传单位,不仅可以决定我们的相貌、高矮,而且它的异常会不可避免地导致各种疾病的出现。某些缺陷基因可能会遗传给后代,有些则不能。基因治疗的提出最初是针对单基因缺陷的遗传疾病,目的在于有一个正常的基因来代替缺陷基因或者来补救缺陷基因的致病因素。
用基因治病是把功能基因导入病人体内使之表达,并因表达产物——蛋白质发挥了功能使疾病得以治疗。基因治疗的结果就像给基因做了一次手术,治病治根,所以有人又把它形容为“分子外科”。
我们可以将基因治疗分为性细胞基因和体细胞基因治疗两种类型。性细胞基因治疗是在患者的性细胞中进行操作,使其后代从此再不会得这种遗传疾病。体细胞基因治疗是当前基因治疗研究的主流。但其不足之处也很明显,它并没前改变病人已有单个或多个基因缺陷的遗传背景,以致在其后代的子孙中必然还会有人要患这一疾病。
无论哪一种基因治疗,处于初期的临床试验阶段,均没有稳定的疗效和完全的安全性,这是当前基因治疗的研究现状。
可以说,在没有完全解释人类基因组的运转机制、充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的。增强基因治疗的安全性,提高临床试验的严密性及合理性尤为重要。尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服,但总的趋势是令人鼓舞的。据统计,截止1998年底,世界范围内已有373个临床法案被实施,累计3134人接受了基因转移试验,充分显示了其巨大的开发潜力及应用前景。正如基因治疗的奠基者们当初所预言的那样,基因治疗的出现将推动新世纪医学的革命性变化。

医药卫生
1.基因工程药品的生产:
许多药品的生产是从生物组织中提取的。受材料来源限制产量有限,其价格往往十分昂贵。
微生物生长迅速,容易控制,适于大规模工业化生产。若将生物合成相应药物成分的基因导入微生物细胞内,让它们产生相应的药物,不但能解决产量问题,还能大大降低生产成本。
⑴基因工程胰岛素
胰岛素是治疗糖尿病的特效药,长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取,100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素,其产量之低和价格之高可想而知。
将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌,每2000L培养液就能产生100g胰岛素!大规模工业化生产不但解决了这种比黄金还贵的药品产量问题,还使其价格降低了30%-50%!
⑵基因工程干扰素
干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”!过去从人血中提取,300L血才提取1mg!其“珍贵”程度自不用多说。
基因工程人干扰素α-2b(安达芬) 是中国第一个全国产化基因工程人干扰素α-2b,具有抗病毒,抑制肿瘤细胞增生,调节人体免疫功能的作用,广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗,是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。
⑶其它基因工程药物
人造血液、白细胞介素、乙肝疫苗等通过基因工程实现工业化生产,均为解除人类的病苦,提高人类的健康水平发挥了重大的作用。
2.基因诊断与基因治疗:
基因治疗是把正常基因导入病人体内,使该基因的表达产物发挥功能,从而达到治疗疾病的目的,这是治疗遗传病的最有效的手段。基该方法是:基因置换、基因修复、基因增补和基因失活等。
运用基因工程设计制造的“DNA探针”检测肝炎病毒等病毒感染及遗传缺陷,不但准确而且迅速。通过基因工程给患有遗传病的人体内导入正常基因可“一次性”解除病人的疾苦。
但基因治疗技术尚未成熟,未成熟的关键问题在于:①如何选择有效的治疗基因;②如何构建安全载体,病毒载体效率较高,但却有潜在的危险性;③如何定向导入靶细胞,并获得高表达。
◆SCID的基因工程治疗
重症联合免疫缺陷(SCID)患者缺乏正常的人体免疫功能,只要稍被细菌或者病毒感染,就会发病死亡。这个病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶(简称ADA)的基因(ada)发生了突变。可以通过基因工程的方法治疗。

⑨ 应用基因工程技术诊断疾病的过程中必须使用基因探针才能达到检测疾病的目的.这里的基因探针是指()

A、基因探针不是检测疾病的医疗器械,A错误;
B、在含有目的基因的DNA片段上用放射性同位素等作标记可以作为探针,B正确;
C、基因探针是单链DNA,可用于检测特定的核苷酸序列,C错误;
D、基因探针是单链DNA,不是合成苯丙氨酸羟化酶的DNA片段,D错误.
故选:B.

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